Toelichting bij COM(2005)567 - Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie

Dit is een beperkte versie

U kijkt naar een beperkte versie van dit dossier in de EU Monitor.

dossier COM(2005)567 - Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie.
bron COM(2005)567 NLEN
datum 16-11-2005
Inleiding en achtergrond

Huidige situatie

De wetenschappelijke vooruitgang op het gebied van de biologie, de biotechnologie en de geneeskunde heeft geleid tot de ontwikkeling van veelbelovende gen- en celtechnieken waarmee ziekten en disfuncties van het menselijk lichaam kunnen worden voorkomen en behandeld. Een aantal gentherapieproducten en somatische celtherapieproducten wordt reeds op klinisch niveau getest voor de behandeling van erfelijke ziekten, kanker, diabetes, de ziekte van Parkinson en andere neurodegeneratieve aandoeningen.

Bovendien heeft zich een nieuw gebied van de biotechnologie aangediend: weefselmanipulatie (tissue engineering), waarin verschillende aspecten van de geneeskunde, de cellulaire en moleculaire biologie, de materiaalwetenschap en engineering samenkomen met als doel menselijke weefsels te regenereren, te herstellen of te vervangen. Momenteel houdt dit opkomende gebied van de regeneratieve geneeskunde zich vooral bezig met de behandeling van aandoeningen of letsels aan de huid, het kraakbeen of de botten. Complexere producten zijn reeds in ontwikkeling en kunnen in de nabije toekomst de communautaire markt bereiken[1].

Geavanceerde therapieën: een samenhangend geheel

Verwacht wordt dat de drie genoemde soorten geavanceerde therapieën (gentherapie, somatische celtherapie en weefselmanipulatie) van grote invloed zullen zijn op de volksgezondheid doordat zij de levenskwaliteit van patiënten aanzienlijk kunnen verbeteren en de medische praktijk ingrijpend kunnen wijzigen. Bovendien vormen zij een samenhangend geheel, aangezien zij verschillende belangrijke wetenschappelijke, economische en regelgevingskenmerken gemeen hebben:

- zij berusten op complexe, sterk innovatieve vervaardigingsprocédés. Juist door dit procédé vormen zij een specifieke categorie;

- voor de beoordeling van geavanceerde therapieën is slechts een beperkt aantal wetenschappelijke en regelgevingsdeskundigen beschikbaar: bundeling van de expertise op Gemeenschapsniveau is dan ook noodzakelijk om een hoog niveau van bescherming van de volksgezondheid te kunnen waarborgen;

- de traceerbaarheid van de donor tot de patiënt, het langdurig volgen van patiënten en een gedegen risicobeheersstrategie na toelating zijn cruciale aspecten die bij de beoordeling van geavanceerde therapieën een rol moeten spelen;

- geneesmiddelen voor geavanceerde therapie worden gewoonlijk ontwikkeld door innoverende kleine en middelgrote ondernemingen, sterk gespecialiseerde afdelingen van grotere spelers in de biowetenschappensector (biotechnologie, medische hulpmiddelen en farmaceutische producten), ziekenhuizen of weefselbanken. De innovatie op dit gebied verloopt snel en is veelal ingrijpend.

Huidige lacune in de wetgeving en gevolgen voor de volksgezondheid

Ondanks deze gemeenschappelijke elementen dekt de huidige wetgeving niet alle soorten geavanceerde therapieën. Terwijl geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie in de Gemeenschap als geneesmiddelen zijn aangemerkt en dus onder de geneesmiddelenwetgeving vallen[2], vallen weefselmanipulatieproducten momenteel buiten het communautaire wettelijk kader. Dit leidt tot uiteenlopende, nationale benaderingen van de juridische indeling en de toelating van deze producten, waardoor het vrije verkeer van weefselmanipulatieproducten in de Gemeenschap wordt gehinderd en de toegankelijkheid van deze innovatieve therapieën voor patiënten wordt bemoeilijkt.

Deze lacune in de wetgeving moet dan ook worden opgevuld door alle geavanceerde therapieën - en met name ook weefselmanipulatie - onder één geïntegreerd kader te laten vallen, waarbij terdege rekening moet worden gehouden met de specifieke wetenschappelijke en technische eigenschappen van de producten en met de specificiteit van de betrokken economische actoren.

Motivering

Doel



In het algemeen is het beleid erop gericht de veilige toegankelijkheid van geavanceerde therapieën voor patiënten te verbeteren door het onderzoek naar en de ontwikkeling en toelating van geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie alsmede weefselmanipulatieproducten te intensiveren.

De meer specifieke doelstellingen zijn met name:

- een hoog niveau van bescherming van de gezondheid waarborgen voor de Europese patiënten die met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie worden behandeld;

- de markttoegang harmoniseren en de werking van de interne markt verbeteren door één passend wetgevingskader voor alle geneesmiddelen voor geavanceerde therapie vast te stellen dat de toelating, het toezicht en de geneesmiddelenbewaking omvat;

- de concurrentiekracht vergroten van Europese ondernemingen die op dit gebied actief zijn;

- algemene rechtszekerheid bieden , en tegelijkertijd zorgen voor voldoende flexibiliteit op technisch niveau¸ zodat gelijke tred kan worden gehouden met de ontwikkeling van de wetenschap en de technologie.

Toepassingsgebied, rechtsgrondslag en procedure

Toepassingsgebied

Het voorstel heeft betrekking op alle geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie en weefselmanipulatieproducten) die onder het algemene toepassingsgebied van de farmaceutische wetgeving vallen (artikel 2, lid 1, van Richtlijn 2001/83/EG[3]), dat wil zeggen geneesmiddelen bestemd om in de lidstaten in de handel te worden gebracht, die industrieel of door middel van een industrieel procédé worden vervaardigd.

Rechtsgrondslag en procedure

Het voorstel berust op artikel 95 van het EG-Verdrag. Artikel 95, dat de toepassing van de medebeslissingsprocedure van artikel 251 voorschrijft, is de rechtsgrondslag voor de verwezenlijking van de doeleinden van artikel 14 van het Verdrag, met inbegrip van het vrije verkeer van goederen (artikel 14, lid 2), in dit geval geneesmiddelen voor geavanceerde therapie voor menselijk gebruik.

Elke regelgeving op het gebied van de vervaardiging en distributie van geneesmiddelen moet de bescherming van de volksgezondheid als voornaamste doel hebben, maar dit doel moet worden bereikt met middelen die het vrije verkeer van geneesmiddelen in de Gemeenschap niet belemmeren. Sinds de inwerkingtreding van het Verdrag van Amsterdam is alle door het Europees Parlement en de Raad goedgekeurde wetgeving op dit gebied op grond van het genoemde artikel goedgekeurd; de verschillen tussen de nationale wettelijke en bestuursrechtelijke bepalingen betreffende geneesmiddelen belemmeren namelijk de intracommunautaire handel en hebben dus een directe invloed op de werking van de interne markt. Daarom zijn maatregelen op Europees niveau ter bevordering van de ontwikkeling en toelating van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie gerechtvaardigd teneinde deze belemmeringen te voorkomen of weg te nemen.

Gezien de bijzondere eigenschappen van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie is een solide en overkoepeld wetgevingskader vereist dat rechtstreeks toepasselijk is in alle lidstaten. Een verordening wordt daarom het meest geschikte wetgevingsinstrument geacht. Daarmee moet worden gewaarborgd dat de bepalingen uniform en tijdig worden toegepast in het belang van alle betrokken partijen, waaronder patiënten, bedrijven en anderen die belang hebben bij deze sector in opkomst. Bovendien is ook de “gecentraliseerde” procedure voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen bij een verordening (Verordening (EG) nr. 726/2004 [4] ) vastgesteld.

Subsidiariteit en evenredigheid



Dit voorstel bouwt voort op de ervaring die met het bestaande geneesmiddelenwetgevingskader in Europa is opgedaan. De beschikbare feiten wijzen uit dat het onwaarschijnlijk is dat het huidige volksgezondheidsvraagstuk in verband met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, en met name weefselmanipulatieproducten, in de EU wordt opgelost wanneer geen specifiek wetgevingsinstrument wordt goedgekeurd.

Met communautair optreden kunnen de bestaande instrumenten van de Gemeenschapswetgeving ter voltooiing van de interne markt (met name in de farmaceutische sector) optimaal worden gebruikt. Bovendien is de toelating en beschikbaarheid van innovatieve therapieën een vraagstuk dat heel Europa aangaat. De lidstaten zullen echter een cruciale rol hebben bij het verwezenlijken van de doelstellingen van het voorstel.

Met de voorgestelde voorschriften wordt beoogd een gebied te harmoniseren waarop de toepassing van de bestaande Gemeenschapswetgeving en aanvullende nationale maatregelen ontoereikend is gebleken. Het voorstel zal echter geen andere aanvullende wettelijke voorschriften bevatten dan nodig is om de beoogde doelstellingen te verwezenlijken. Het toepassingsgebied van het voorstel is dan ook zorgvuldig en in overleg met alle belanghebbenden gedefinieerd om te voorkomen dat bepaalde economische actoren (zoals ziekenhuizen, universiteiten en onderzoeksinstellingen) een onnodige regelgevingsdruk krijgen opgelegd. Het voorstel gaat niet verder dan nodig is om de beoogde doelstellingen te verwezenlijken.

Vereenvoudiging van wetgeving en van administratieve procedures

Met dit voorstel wordt beoogd één geïntegreerd wetgevingskader voor alle geneesmiddelen voor geavanceerde therapie tot stand te brengen. Met deze strategie wordt voorkomen dat de reeds bestaande en toepasselijke begrippen opnieuw moeten worden geformuleerd en wordt ervoor gezorgd dat uitsluitend aandacht wordt besteed aan de voornaamste bijzonderheden van deze geneesmiddelen uit technisch en wetgevingsoogpunt.

De aanpak richt zich op drie niveaus:

1) een verordening betreffende geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, waarin specifieke wetgevingsbeginselen voor de beoordeling en toelating van deze producten worden vastgesteld in verband met de procedure voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen, de geneesmiddelenbewaking, de traceerbaarheid enz. Deze verordening bouwt voort op de reeds bestaande wetgeving, met name:

- Richtlijn 2004/23/EG, waarin kwaliteits- en veiligheidsnormen voor menselijke weefsels en cellen zijn vastgesteld [5] . Het is belangrijk dat er rekening mee wordt gehouden dat deze normen van toepassing zijn op het doneren, verkrijgen en testen van menselijke weefsels en cellen die in geneesmiddelen voor geavanceerde therapie worden opgenomen;

- Verordening (EG) nr. 726/2004, waarin de zogeheten “gecentraliseerde procedure” en de rol en structuur van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMEA, hierna: “het bureau”) zijn vastgesteld;

- Richtlijn 2001/83/EG betreffende geneesmiddelen;

- Richtlijn 93/42/EEG van de Raad betreffende medische hulpmiddelen[6] en Richtlijn 90/385/EEG betreffende actieve implanteerbare medische hulpmiddelen[7];

2) technische voorschriften. Alom wordt erkend dat geneesmiddelen voor geavanceerde therapie geen medische hulpmiddelen of conventionele geneesmiddelen zijn. De technische voorschriften voor het aantonen van de kwaliteit, de veiligheid en de werkzaamheid van deze geneesmiddelen (bv. het soort preklinische en klinische gegevens dat vereist is) zijn daarom zeer specifiek en hangen samen met de hoogte van het aan deze producten verbonden risico. Voor geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie zijn reeds dergelijke stringente voorschriften vastgesteld in bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG[8] (die volgens de comitéprocedure kan worden gewijzigd), die nader zijn uitgewerkt in richtsnoeren[9]. Om dezelfde mate van flexibiliteit te bieden, wordt voorgesteld voor weefselmanipulatieproducten eenzelfde aanpak te volgen, d.w.z. dat de voornaamste specifieke technische voorschriften voor deze producten in bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG worden opgenomen en worden aangevuld met richtsnoeren;

3) gedetailleerde richtsnoeren. Voorgesteld wordt ook voor weefselmanipulatieproducten gedetailleerde technische richtsnoeren op te stellen (zoals ook voor geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie is gedaan). Aangezien de hoeveelheid expertise op dit snel evoluerende en expanderende gebied nog beperkt is, is het zeer belangrijk dat alle belanghebbende partijen uitgebreid en diepgaand worden geraadpleegd voordat deze richtsnoeren worden opgesteld.

Er zij op gewezen dat met dit voorstel geen wijzigingen worden aangebracht in de huidige voorschriften voor geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie. De enige wezenlijke verandering die voor deze producten van belang is, betreft de oprichting van een nieuw comité (het Comité voor geavanceerde therapieën).

Samenhang met andere beleidsgebieden van de EU



Zoals reeds is aangegeven, hangt de voorgestelde verordening samen met het communautaire beleid op het gebied van de volksgezondheid (bv. de kwaliteit en de veiligheid van menselijke weefsels en cellen) en medische hulpmiddelen. Tevens wordt geprobeerd de verordening af te stemmen op andere activiteiten in verband met gezondheids- en consumentenbescherming en op het gebied van onderzoek en ontwikkeling.

Raadpleging van belanghebbende partijen



Alle belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, bedrijven, ziekenhuizen en onderzoeksinstellingen) zijn uitgebreid geraadpleegd over dit voorstel. Dit is op verschillende manieren gebeurd: een raadpleging via internet, workshops, bilaterale bijeenkomsten en interviews. Nadere bijzonderheden over de raadplegingen die de Commissie heeft gehouden, zijn opgenomen in de bij het voorstel gevoegde effectbeoordeling.

Beoordeling van het voorstel: Effectbeoordeling

De Commissie heeft een effectbeoordeling voor de voorgestelde verordening uitgevoerd, die bij het voorstel is gevoegd.

Presentatie: Belangrijkste elementen van het voorstel

Definities en toepassingsgebied

Definities

Een geneesmiddel voor geavanceerde therapie wordt gedefinieerd als een geneesmiddel dat:

- een geneesmiddel voor gentherapie is, als gedefinieerd in bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG; of

- een geneesmiddel voor somatische celtherapie is, als gedefinieerd in bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG; of

- een weefselmanipulatieproduct is, als gedefinieerd in dit voorstel.

Producten die niet aan deze definitie van een geneesmiddel voor geavanceerde therapie voldoen, vallen niet onder dit wetgevingskader (ook al bestaan zij geheel of gedeeltelijk uit weefsels of cellen).

Erkend moet worden dat gezien de zeer innovatieve aard van geavanceerde therapieën en de snelle ontwikkelingen op dit gebied, zelfs met een optimale definitie van een geneesmiddel voor geavanceerde therapie niet geheel kan worden uitgesloten dat er grijze gebieden bestaan. Daarom biedt het voorstel aanvragers de mogelijkheid het EMEA te verzoeken om een wetenschappelijke aanbeveling betreffende de indeling van producten op basis van cellen of weefsels, zodat vraagstukken in verband met de afbakening van het toepassingsgebied kunnen worden opgelost.

In de communautaire geneesmiddelenwetgeving zijn geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie reeds ingedeeld als biologische geneesmiddelen. Weefselmanipulatieproducten worden uit juridisch oogpunt eveneens als geneesmiddelen beschouwd om ten minste een van de volgende redenen:

- zij worden aangediend als hebbende therapeutische of profylactische eigenschappen met betrekking tot ziekten bij de mens;

- zij worden bij de mens gebruikt of aan de mens toegediend om fysiologische functies te herstellen, te verbeteren of te wijzigen door een farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect te bewerkstelligen;

- zij kunnen, overeenkomstig de jurisprudentie van het Europees Hof van Justitie terzake, wezenlijk inwerken op het eigenlijke functioneren van het organisme[10].

Ook het bestaan van gezondheidsrisico’s is een van de criteria die het Hof gewoonlijk gebruikt om te beoordelen of een product als geneesmiddel moet worden beschouwd[11]. In verband met de doelstelling van de communautaire geneesmiddelenwetgeving om de gezondheid te beschermen, moeten in geval van twijfel over de indeling van een product de stringente voorschriften van die wetgeving van toepassing zijn wanneer het een product betreft dat mogelijk gezondheidsrisico’s kan opleveren (wat voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie duidelijk het geval is)[12].

Dit betekent echter niet dat voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie dezelfde technische voorschriften moeten gelden als voor “conventionele” geneesmiddelen. Er moeten juist zeer specifieke voorschriften worden vastgesteld betreffende het soort en de hoeveelheid preklinische en klinische gegevens die nodig zijn om de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van deze geneesmiddelen aan te tonen, waarbij terdege rekening moet worden gehouden met hun biologische, functionele en structurele eigenschappen.

Toepassingsgebied

Het voorstel heeft betrekking op alle geneesmiddelen voor geavanceerde therapie die binnen het algemene toepassingsgebied van de communautaire geneesmiddelenwetgeving[13] vallen, dat wil zeggen geneesmiddelen “bestemd om in de lidstaten in de handel te worden gebracht, die industrieel of door middel van een industrieel procédé worden vervaardigd”. Producten die volgens medisch recept voor een bepaalde patiënt in een en hetzelfde ziekenhuis volledig worden bereid en gebruikt, zijn van het toepassingsgebied van het voorstel uitgesloten. In de effectbeoordeling worden hiervan gedetailleerde voorbeelden gegeven.

Procedure voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen

Algemene beginselen

De ervaring die is opgedaan op het gebied van de moderne biotechnologie, waar veelal beperkte wetenschappelijke expertise voorhanden is, wijst uit dat het zeer belangrijk is dat geneesmiddelen die met behulp van biotechnieken zijn vervaardigd, volgens een gecentraliseerde procedure worden toegelaten. Door expertise uit alle lidstaten te bundelen kan in de hele Europese Unie een hoog niveau van wetenschappelijke beoordeling worden gewaarborgd, waardoor het vertrouwen van de patiënten en de medische sector in deze beoordeling kan worden behouden. Voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie is dit nog belangrijker, omdat voor die geneesmiddelen veelal zeer innovatieve procédés en technieken worden toegepast die nog niet algemeen ingang hebben gevonden.

Voor geneesmiddelen voor gentherapie en somatische celtherapie die met één van de in de bijlage bij Verordening (EG) nr. 726/2004 genoemde biotechnologische procédés zijn ontwikkeld, is de gecentraliseerde toelatingsprocedure al verplicht gesteld. Voorgesteld wordt dit beginsel uit te breiden tot alle geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, met inbegrip van weefselmanipulatieproducten, om te zorgen dat de interne markt op biotechnologisch gebied goed functioneert en ondernemingen in staat te stellen te profiteren van de rechtstreekse toegang tot de hele markt van de Gemeenschap. De wetenschappelijke beoordeling wordt, zoals voor alle centraal toegelaten geneesmiddelen, uitgevoerd door deskundigen uit de lidstaten binnen het door het EMEA gecoördineerde netwerk.

Comité voor geavanceerde therapieën (CAT)

Binnen het EMEA is het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) verantwoordelijk voor de opstelling van de adviezen van het bureau over alle wetenschappelijke aspecten van de beoordeling van geneesmiddelen voor menselijk gebruik. Dit comité moet tevens zorgen voor consistentie bij de beoordeling van de risico’s en de voordelen van alle categorieën geneesmiddelen.

Voor de beoordeling van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie is veelal echter zeer specifieke deskundigheid vereist, die niet beperkt blijft tot het traditionele farmaceutische gebied maar ook grensgebieden met andere sectoren, zoals biotechnologie en medische hulpmiddelen, omvat. Daarom wordt voorgesteld binnen het EMEA een Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) in te stellen, dat het CHMP in verband met de beoordeling van gegevens betreffende geneesmiddelen voor geavanceerde therapie moet raadplegen, hoewel het CHMP de verantwoordelijkheid voor de definitieve wetenschappelijke adviezen behoudt.

De belangrijkste taak van het CAT zal dan ook bestaan in het verstrekken van wetenschappelijke adviezen over gegevens in verband met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie.

Het CAT zal nauw samenwerken met en onder algemeen toezicht staan van het CHMP. Er wordt een vastomlijnde procedure met strikte uiterste termijnen vastgesteld om te voorkomen dat de toelating van deze producten wordt vertraagd. In de samenstelling van dit nieuwe comité moet de multidisciplinaire aard van de materie tot uitdrukking komen en de samenstelling moet zodanig zijn dat alle wetenschappelijke terreinen die voor geavanceerde therapieën van belang zijn, op passende wijze worden bestreken. Ook patiëntenverenigingen en artsen die wetenschappelijke ervaring met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie hebben, moeten vertegenwoordigd zijn.

Beoordelingsprocedure

Het CHMP moet het CAT raadplegen bij elke beoordeling van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie. Het voorstel bevat enkele mechanismen om te voorkomen dat het CHMP en het CAT afwijkende adviezen uitbrengen. Wanneer specifieke deskundigheid, zoals voorhanden in het CAT, nodig is om de kwaliteit, de veiligheid of de werkzaamheid van andere geneesmiddelen dan geneesmiddelen voor geavanceerde therapie te beoordelen, kan het CAT eveneens worden geraadpleegd.

Voorschriften betreffende vergunningen voor het in de handel brengen

Algemene beginselen

Over het algemeen zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie geneesmiddelen die met behulp van biotechnologie zijn vervaardigd. Daarom moeten hierop dezelfde algemene beginselen van toepassing zijn als op andere soorten geneesmiddelen die met biotechnieken zijn vervaardigd, zoals geneesmiddelen die met behulp van recombinant-DNA-technologie zijn ontwikkeld.

Technische voorschriften

De technische voorschriften voor “conventionele” geneesmiddelen zijn door de specifieke structurele, functionele en biologische eigenschappen van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, voor die geneesmiddelen niet per se relevant. Er kunnen bijzondere overwegingen nodig zijn in verband met de levensvatbaarheid of de proliferatie van cellen, de klinische omstandigheden waarin de producten worden gebruikt of de specifieke werkingswijze van de producten.

Voor geneesmiddelen voor gentherapie en celtherapie zijn in bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG en in de EMEA-richtsnoeren reeds voorschriften vastgesteld betreffende het soort en de hoeveelheid kwalitatieve, preklinische en klinische gegevens die nodig zijn om de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van de geneesmiddelen aan te tonen.

Voorgesteld wordt voor weefselmanipulatieproducten dezelfde aanpak te volgen: wijziging van bijlage I bij Richtlijn 2001/83/EG om specifieke technische voorschriften voor deze producten vast te stellen en uitwerking van deze voorschriften in richtsnoeren die in overleg met alle belanghebbende partijen worden opgesteld.

Andere vereisten

Bij Richtlijn 2004/23/EG zijn kwaliteits- en veiligheidsnormen voor het doneren, verkrijgen, testen, bewerken, bewaren en distribueren van menselijke weefsels en cellen vastgesteld. Ten aanzien van menselijke cellen en weefsels in geneesmiddelen voor geavanceerde therapie moet Richtlijn 2004/23/EG uitsluitend van toepassing zijn op het doneren, verkrijgen en testen, aangezien de overige aspecten in de voorgestelde verordening worden geregeld.

Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie kunnen ook medische hulpmiddelen of actieve implanteerbare medische hulpmiddelen, zoals gedefinieerd in respectievelijk Richtlijn 93/42/EEG en Richtlijn 90/385/EEG, als integrerend deel van het product omvatten. In dat geval moet het “hulpmiddelgedeelte” aan de essentiële eisen in die richtlijnen voldoen. Het EMEA moet via het CAT zorgen voor “éénloketdienstverlening” en alle aspecten van het product (met inbegrip van “hulpmiddelenaspecten) beoordelen. Indien het hulpmiddelgedeelte reeds door een aangemelde instantie is beoordeeld en gecertificeerd, moet het CAT bij de definitieve beoordeling van het betrokken product echter terdege rekening houden met deze certificering.

Vraagstukken betreffende de periode na toelating

Door hun specifieke aard kunnen geneesmiddelen voor geavanceerde therapie langer in het menselijk lichaam aanwezig blijven dan “conventionele” geneesmiddelen. Het langdurig volgen van patiënten en de geneesmiddelenbewaking zijn daarom voor deze producten van cruciaal belang. Om die reden moet worden gewaarborgd dat de aanvrager een geschikt risicobeheerssysteem toepast indien dit omwille van de volksgezondheid gerechtvaardigd is.

Ook een systeem waarmee de patiënt, het geneesmiddel en de gebruikte grondstoffen volledig kunnen worden getraceerd is van wezenlijk belang voor het toezicht op de veiligheid op lange termijn van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie; dit moet dan ook verplicht worden gesteld. Dit traceringssysteem moet in overeenstemming zijn met de bepalingen van Richtlijn 2004/23/EG betreffende het doneren, verkrijgen en testen van menselijke weefsels en cellen, met inbegrip van aspecten van de gegevensbescherming, de vertrouwelijkheid en de anonimiteit van de donor en de ontvanger.

Ethische aspecten

Algemene beginselen

De voorgestelde verordening eerbiedigt de fundamentele mensenrechten en neemt de beginselen in acht die zijn verankerd in het Handvest van de grondrechten van de Europese Unie[14]. Zij houdt, waar van toepassing, bovendien rekening met het Verdrag tot bescherming van de rechten van de mens en de waardigheid van het menselijke wezen met betrekking tot de toepassing van de biologie en de geneeskunde: Verdrag inzake de rechten van de mens en de biogeneeskunde (Verdrag van Oviedo[15]).

Het vraagstuk van embryonale stamcellen is uitgebreid besproken bij de goedkeuring van de richtlijn betreffende de kwaliteit en veiligheid van menselijke weefsels en cellen (Richtlijn 2004/23/EG). In dat verband hebben de wetgevers erkend dat er tot op heden geen consensus tussen de lidstaten is over de vraag welke geharmoniseerde beslissingen op EU-niveau kunnen worden genomen over het gebruik of het verbod op het gebruik van embryonale stamcellen. Daarom moeten de lidstaten verantwoordelijk blijven voor de desbetreffende regelgeving. Is echter een bepaalde toepassing van dergelijke cellen in een lidstaat toegestaan, dan moet worden gewaarborgd dat alle voorschriften die nodig zijn om de volksgezondheid te beschermen en de eerbiediging van de grondrechten te waarborgen, in de hele Gemeenschap op geharmoniseerde wijze worden toegepast[16].

Voorgesteld wordt in dit voorstel dezelfde aanpak te volgen. De voorgestelde verordening laat de toepassing onverlet van de nationale wetgeving waarbij het gebruik van specifieke soorten menselijke of dierlijke cellen, dan wel de verkoop, de verstrekking of het gebruik van geneesmiddelen op basis van dergelijke cellen, wordt verboden of beperkt. Het voorstel bevat expliciete bepalingen om dit duidelijk te maken.

Vrijwillige, onbetaalde donatie

Zoals vermeld is in Richtlijn 2004/23/EG moeten producten op basis van menselijke weefsels of cellen principieel berusten op de filosofie van vrijwillige, onbetaalde donatie, anonimiteit van donor en ontvanger, het altruïsme van de donor en de solidariteit tussen donor en ontvanger. Vrijwillige, onbetaalde weefsel- en celdonaties zijn een factor die kan bijdragen tot het bereiken van een hoog veiligheidsniveau van weefsels en cellen en daarmee tot de bescherming van de volksgezondheid.

Concurrentieaspecten

Het feit dat geneesmiddelen voor geavanceerde therapie onder het algemene wetgevingskader voor geneesmiddelen vallen, brengt met zich mee dat alle bestaande stimulerings- en concurrentiebepalingen van dit kader rechtstreeks op deze producten van toepassing zijn. Het gaat hierbij om:

- rechtstreekse en geharmoniseerde toegang tot de Gemeenschapsmarkt via een communautaire vergunning voor het in de handel brengen, onverminderd de hierboven bedoelde nationale verbodsbepalingen;

- een geharmoniseerde gegevensbeschermingstermijn (de zogeheten “8+2+1”-regel)[17];

- de mogelijkheid om als weesgeneesmiddel te worden aangewezen[18];

- de mogelijkheid van een versnelde beoordelingsprocedure[19];

- de mogelijkheid om in uitzonderlijke omstandigheden een of meer vergunningen voor het in de handel brengen te verkrijgen waaraan bepaalde voorwaarden zijn verbonden[20];

- specifieke financiële prikkels en administratieve bijstand voor het midden- en kleinbedrijf (MKB)[21].

Bovendien bevat het voorstel specifieke aanvullende stimuleringsbepalingen:

- een verlaging van de vergoeding die voor wetenschappelijk advies aan het EMEA moet worden betaald met 90% voor geavanceerde therapieën, ongeacht de grootte van de onderneming van de aanvrager;

- een systeem waarbij het bureau onafhankelijk van eventuele aanvragen van vergunningen voor het in de handel brengen vroegtijdig kwalitatieve en niet-klinische veiligheidsgegevens beoordeelt en certificeert voor MKB-bedrijven die geneesmiddelen voor geavanceerde therapie ontwikkelen. Dit systeem is bedoeld om MKB-bedrijven te helpen die zich richten op aspecten van de beginstadia van de ontwikkeling, maar niet zelf klinische proeven uitvoeren. De certificering door het bureau van gegevens uit de beginstadia van de ontwikkeling moet bedrijven die hun technologie aan grotere ondernemingen in licentie willen geven, een belangrijk verkoopargument in handen geven.